A Anvisa aprovou recentemente o Elevidys, um medicamento da farmacêutica Roche, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em crianças de 4 a 7 anos. A novidade traz esperança para pacientes e familiares, mas também levanta questões sobre o alto custo do tratamento, estimado em cerca de R$ 17 milhões.
A aprovação do Elevidys, a primeira terapia gênica para a DMD no Brasil, é considerada um marco para a medicina. A doença, rara e progressiva, causa o enfraquecimento muscular e pode levar a complicações cardíacas e respiratórias. A ausência da proteína distrofina, essencial para a saúde muscular, é a principal responsável pelos sintomas.
Uma nova era no tratamento
O Elevidys funciona introduzindo um gene saudável nas células musculares, compensando a falta da distrofina. Essa abordagem inovadora oferece a possibilidade de melhorar a qualidade de vida dos pacientes e retardar a progressão da doença.
Desafios e perspectivas
Apesar dos avanços, o alto custo do tratamento representa um grande desafio para os pacientes e seus familiares, além de colocar em xeque a sustentabilidade do sistema de saúde. A busca por alternativas e a negociação de preços com a indústria farmacêutica são questões cruciais para garantir o acesso ao medicamento.
É importante ressaltar que o Elevidys não cura a DMD, mas oferece uma nova perspectiva para o tratamento da doença. A pesquisa científica continua avançando, e novas terapias podem surgir nos próximos anos, trazendo ainda mais esperança para os pacientes e suas famílias.
O que é a distrofia muscular de Duchenne?
A DMD é uma doença genética que afeta principalmente os meninos. Os primeiros sintomas costumam aparecer na infância, com dificuldades para correr e pular. Com o tempo, a doença progride, levando à perda da capacidade de andar e a outras complicações.
Sintomas comuns da DMD:
- Fraqueza muscular progressiva
- Dificuldades para correr e pular
- Quedas frequentes
- Dificuldade em subir escadas
- Dificuldade em levantar-se do chão
- Deformidades nas pernas
- Dificuldades respiratórias
- Problemas cardíacos
É fundamental que as pessoas com suspeita de DMD busquem acompanhamento médico especializado para um diagnóstico preciso e início do tratamento adequado.
